Novos medicamentos, vacinas e outras ferramentas médicas contribuiram para os ganhos extraordinários em termos de saúde verificados na população mundial no último meio século de progressos médicos. O uso eficaz de medicamentos novos levou a um aumento da longevidade e a uma melhoria da qualidade de vida dos doentes. Os benefícios dos novos medicamentos são muito mais vastos e incluem benefícios económicos e sociais importantes para os doentes (por exemplo, permitindo-lhes voltar a obter rendimentos) e para a economia em geral (por exemplo, um aumento da produtividade). Assim, os medicamentos inovadores deveriam ser encarados como um recurso crítico para a saúde pública - um recurso que serve os intereses de todas as partes interessadas na saúde pública.
A Indústria Farmacêutica, alicerçada na investigação, é o motor de crescimento do sistema de inovação farmacêutica, pois só as empresas farmacêuticas dispõem de todos os elementos necessários para gerir com sucesso toda a cadeia de I&D e são as únicas que possuem provas dadas na descoberta, desenvolvimento e distribuição global de novos medicamentos.
No entanto, as empresas farmacêuticas suportam pesados riscos associados à I&D: sustentar os sempre crescentes investimentos em I&D durante longos períodos de tempo é especialmente arriscado, já que as taxas de insucesso continuam a ser extremamente elevadas. Dado que a maior parte dos investimentos em I&D são gerados pela Índústria Farmacêutica, o ciclo de I&D depende, portanto, dos fluxos financeiros resultantes dos medicamentos comercializados actualmente.
Para a capacidade da Indústria Farmacêutica prosperar e inovar contribuem sistemas de saúde bem sucedidos, mercados eficientes, a utilização eficaz da propriedade intelectual, e sistemas técnico-normativos eficientes e eficzes.
A Indústria Farmacêutica constitui-se, assim, como importante gerador de inovação, promovendo o desenvolvimento médico e científico. Exemplo recente desta intervenção é a parceria público-privada IMI (Iniciativa dos Medicamentos Inovadores) que mobilizou, até 2013, 2 mil milhões de euros, repartido em partes iguais entre a Comissão Europeia e a Indústria Farmacêutica.